0 обсудить на форуме

Генная терапия поможет при детских неизлечимых болезнях?

Подготовлено:

Ученые предложили использовать генную терапию в лечении врожденного системного остеопетроза.

Генная терапия поможет при детских неизлечимых болезнях?

 

То, что низкая плотность кости вызывает остеопороз и повышает риск переломов, – известный факт. Однако чересчур высокая плотность кости также является патологией. Самая серьезная ее форма – редкое наследственное заболевание, при котором пациенты доживают лишь до 5-летнего возраста. Ученые Лундского университета работают над генной терапией против этой болезни.


Чтобы организм функционировал правильно, клетки, из которых образуются кости, и клетки, которые их разрушают, должны работать сбалансированно. При врожденном системном остеопетрозе клетки, которые разрушают костную ткань, не функционируют правильно. Таким образом, у скелета не остается достаточно места для костного мозга и нервов. Пережатие нервных каналов приводит к глухоте и слепоте, костный мозг перестает функционировать, из-за чего дети умирают от анемии и инфекций.

В данный момент единственным способом лечения врожденного системного остеопетроза является пересадка костного мозга, однако этот способ не всегда эффективен, так как зависит от наличия донора. Ученые отделения молекулярной медицины и генной терапии Лундского университета ищут альтернативные методы лечения этой болезни.

При генной терапии не нужен донор, так как при ней используются стволовые клетки пациента. Нездоровый ген в клетке заменяют на нормальный и помещают обратно. Генная терапия используется при лечении некоторых видов иммунодефицита и мишеневидно-клеточной гемолитической анемии. На этот метод возлагают большие надежды, однако он связан с большими трудностями.

«Генная терапия – рискованный метод лечения. Невозможно предугадать, где в итоге окажется вживленный ген. Он может оказаться не в том месте и вызывать лейкемию. Именно поэтому генная терапия используется в лечении серьезных заболеваний, когда нет альтернативы», – объясняет доктор Кармен Флорес Бьюрстрем, одна из членов исследовательской группы.

Источник:
Medicalnewstoday.com

В материале использованы фотографии, принадлежащие shutterstock.com
0 обсудить на форуме

Новые статьи

все статьи

Диетический стол № 11

Диета № 11 имеет умеренно повышенную калорийность рациона, поскольку рекомендуется в восстановительный период после ряда заболеваний и травм.

Когда планировать беременность после выкидыша?

По статистике, 8% беременностей завершаются выкидышем. После внутриутробной гибели будущего ребенка многие пары хотят зачать желанного малыша как можно быстрее, чтобы восполнить боль потери. Но как при этом не допустить повторения трагедии?

Сообщества

Форумы

Эклампсия

Эклампсия – заболевание, возникающее во время беременности, родов и в послеродовой период, при котором артериальное давление достигает такого высокого уровня, что появляется угроза жизни матери и ...

Желтуха новорожденных: норма или повод для беспокойства?

Появление ребенка – волнительное событие. Ведь для мамы очень важно, чтобы у малыша было все в порядке: сон, аппетит и… цвет кожи.