Генная терапия поможет при детских неизлечимых болезнях?

То, что низкая плотность кости вызывает остеопороз и повышает риск переломов, – известный факт. Однако чересчур высокая плотность кости также является патологией. Самая серьезная ее форма – редкое наследственное заболевание, при котором пациенты доживают лишь до 5-летнего возраста. Ученые Лундского университета работают над генной терапией против этой болезни.

Чтобы организм функционировал правильно, клетки, из которых образуются кости, и клетки, которые их разрушают, должны работать сбалансированно. При врожденном системном остеопетрозе клетки, которые разрушают костную ткань, не функционируют правильно. Таким образом, у скелета не остается достаточно места для костного мозга и нервов. Пережатие нервных каналов приводит к глухоте и слепоте, костный мозг перестает функционировать, из-за чего дети умирают от анемии и инфекций.

В данный момент единственным способом лечения врожденного системного остеопетроза является пересадка костного мозга, однако этот способ не всегда эффективен, так как зависит от наличия донора. Ученые отделения молекулярной медицины и генной терапии Лундского университета ищут альтернативные методы лечения этой болезни.

При генной терапии не нужен донор, так как при ней используются стволовые клетки пациента. Нездоровый ген в клетке заменяют на нормальный и помещают обратно. Генная терапия используется при лечении некоторых видов иммунодефицита и мишеневидно-клеточной гемолитической анемии. На этот метод возлагают большие надежды, однако он связан с большими трудностями.

«Генная терапия – рискованный метод лечения. Невозможно предугадать, где в итоге окажется вживленный ген. Он может оказаться не в том месте и вызывать лейкемию. Именно поэтому генная терапия используется в лечении серьезных заболеваний, когда нет альтернативы», – объясняет доктор Кармен Флорес Бьюрстрем, одна из членов исследовательской группы.

Источник:
Medicalnewstoday.com